Команда исследователей из Гарвардской медицинской школы совместно с коллегами из Университета Фудань (Китай) впервые успешно применила генную терапию для восстановления слуха у детей с мутацией гена OTOF — ключевого элемента в передаче звуковых сигналов от уха к мозгу. Об этом сообщает Harvard Gazette со ссылкой на исследование, опубликованное в журнале The Lancet.
В клиническом испытании приняли участие шестеро детей в возрасте от одного до семи лет с диагностированной врожденной глухотой, вызванной мутацией OTOF. Пятеро из них в течение 26 недель показали значительное улучшение слуха и способности различать речь.
Чжэн-И Чэнь, доцент кафедры отоларингологии HMS и научный сотрудник лабораторий Eaton-Peabody при Mass Eye and Ear, отметил, что работа подтверждает применимость ранее полученных данных на животных моделях к лечению людей: «Теперь мы можем быстрее двигаться вперед в исследованиях на людях».
Метод, применённый учеными, позволил преодолеть одну из основных технических сложностей — большой размер гена OTOF. Исследователи разделили ген на две части, которые доставлялись в клетки внутреннего уха с помощью модифицированных вирусов. После интеграции генетического материала в клетки улитки организм начинал самостоятельно вырабатывать недостающий белок отоферлин, необходимый для передачи слуховых сигналов в мозг.
У старших участников исследования, ранее использовавших кохлеарные импланты, наблюдалась способность распознавать речь без использования устройств. Более младшие дети начали реагировать на звуки и произносить первые слова.
Чэнь подчеркнул, что генная терапия может открыть путь к лечению и других форм наследственной глухоты. Около 200 000 человек в мире страдают от потери слуха из-за мутации в OTOF.
Команда планирует продолжить наблюдение за участниками эксперимента и расширить исследования на более разнообразные группы пациентов. По прогнозам исследователей, терапия может получить одобрение регулирующих органов в течение трёх-пяти лет.
Русский 
Қазақ тілі